筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療薬は
現在
実質
2つしかありません。
新しい薬剤を市場に出すために
日本の製薬会社が
動きました。
どんなタイプの薬剤なのでしょうか？
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ALSの新薬剤へむけて
ALSの人は
現在
日本で約9000名から
10,000名おられ、
発症率が
10万人あたり
約1人から2人です。
ALSにも
大きく2つのタイプがあります。
発症から
「数ヶ月でなくなるケース」と
「何十年にもわたって進行がゆっくりと進む」タイプです。
どちらのタイプかは
現在、
「進行を見る」以外
まったく
予測がつきません。
赤ちゃん、子供、
10代、20代では
ほとんど罹患しません。
多いのは40代後半から60代です。
ALSの治療薬は限られており、
現在
実質2つしかありません。
リルゾール（主な商品名：リルテック）
エダラボン（商品名：ラジカット）です。
しかし
どちらも
延命効果は限られており、
新たな薬剤が求められています。
メディシノバの進めるALS治療薬
2020年6月
沢井製薬株式会社と
株式会社ニュージェン・ファーマが
ALS治療薬に関して
「共同開発」および
「製造販売」における
ライセンス契約を発表しました。
ニュージェン・ファーマが作った
新しい薬剤WN1316を
医薬品として広げるために
共同開発して
日本を含むアジアでの
販売を目指します。
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ALSの酸化ストレスと炎症を抑える
ALSの
病態の一つに
「酸化ストレス」が挙げられます。
身体は
酸素により酸化します。
金属のように
体も年とともに
錆びついてきます。
ALSの方では
酸化ストレスが急激に
しかも
局所的におこっています。
今回の薬剤
WN1316は
この酸化ストレスを抑えます。
また
神経難病全般に言えることですが
慢性炎症が
起こっています。
WN1316は
この炎症もおさえます。
そのターゲットとなる分子では
NAIPと呼ばれるたんぱく質です。
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ALSのNAIPとは？
NAIPとは
神経細胞死抑制因子
（Neuronal Apoptosis Inhibitory Protein）の略です。
名前の通り
「神経細胞の細胞死を抑える」
働きがあります。
元々
NAIPは
1996年に
別の疾患spinal muscular atrophy （脊髄性筋萎縮症） で
原因タンパク質として発見されました。
2018年には
日本のグループから
このNAIPのレベルが
ALSの患者さんの血液中では
健常者の半分ほどに減っていると
いう発表がありました。
日本人18人のALS患者さんと
健常者12人との比較です。
その際
パーキンソン病の方も
比較・検討されましたが
パーキンソン病の人では
健常者と同じNAIPの量でした。
つまり
ALSの人の血液中でだけ
NAIPの量が少なくなっていると
言うことです
WN1316で
NAIPの量を減らないように
保つことで
ALSの病態を抑える可能性があります。
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