2019年5月15日追記しました。
筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの
患者数が少ない神経難病に対して
大手製薬会社は
あまり製薬に力を注ぎません。
なぜ？
儲からないからです。
しかし
バイオ医薬品会社
メディシノバ
（MediciNova、Inc.）は
あえて大手製薬が手を出さない
疾患に対して
積極的に
効果のある薬剤を探し、
臨床試験を行っています。
昨年2017年、
イブジラストの
多発性硬化症やALSに対する
治験経過を報告し、
有効性を示しています。
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今回は
NASA（非アルコール性脂肪性肝炎）
および
NAFLD（非アルコール性脂肪肝疾患）における
MN-001（tipelukast）の
第2相臨床試験の
中間解析を報告しました。
2018年4月13日、
フランスパリで
開催された第53回
国際肝臓会議2018での報告です。
臨床試験フェーズ2の中間解析で
「抗線維化剤tipelukast（MN-001）」を
8週間の服用
（250mg /日を4週間、500mg /日を4週間）した
15名の被験者からのデータを分析しました。
MN-001での8週間の治療後、
15人の被験者のうち
14人で血清トリグリセリドレベルが
有意に低下しました。
治療前には平均血清トリグリセリドは328.6mg / dL、
治療後には平均血清トリグリセリドは192.9mg / dLでした。
安全性も確認できたとのことです。
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私は脂肪肝や肝炎について
あまり詳しくありません。
ただ、
メディシノバの会社については
少し調べたので
知っています。
MediciNova、Inc.の社長は日本人です。
岩城雄一（医師、博士）さん
メディシノバホームページより引用。
1949年生まれ。
札幌医科大学卒業。
移植免疫を専攻し、
米国ピッツバーグ大学医学部病理・外科教授を経て
現在は南カリフォルニア大学教授。
臨床医として
数多くの臓器移植手術を手がける。
一方、
複数の米国創薬ベンチャーの社外取締役や
投資会社顧問として、新薬開発にも携わる。
「患者さんの多くない疾患を優先して手がける」
志が素晴らしいじゃありませんか！
(^－^)
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岩城雄一（医師、博士）さんは、
今回の臨床治験の結果報告に際して
「MN-001により
トリグリセリドの大幅な減少を示した。
大変うれしい。
この研究の結果に基づき、
MN-001は、
NASHおよびNAFLD患者に限らず、
高トリグリセリド血症の広範な患者に利益をもたらす
可能性があると考えています」と述べています。
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「希少疾患を何とかしたい！」
わたしも微力ですが、
現在
多系統萎縮症という
疾患の研究を進めています。
全国に患者さん数は
約20,000人程度でしょうか？
明らかに
アルツハイマー病や
パーキンソン病ほどは
患者さんの数ほど多くありません。
しかし
実際に苦しんでおられる患者さんがいて
治療する薬剤が限られています。
発症前の段階で
なんとか手を打てないかと
いろいろ試行錯誤しています。
3年前から進めていた
病態を模倣したモデルが
いよいよ完成し
解析も終わりました。
詳細はまだ
かけませんが、
秋の国際学会で発表予定です。
学会発表も
無事終わりました。
口頭発表だったので
緊張して質疑応答が全くダメでした。
(+_+)
英語もう一回がんばろう！
論文は
無事掲載されました。
世界中の研究者が
このモデルを使って
病態を解明したり、
効果のありそうな薬剤をつくる
ツールになればいいなと思っています。
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今日も最後まで読んで頂き
ありがとうございました。
次世代には
認知症で苦労する人や
介護する人を少なくしたい。
一歩ずつですが
みんなで進んでいきましょう。
ご応援のほどよろしくお願いします。
みそしる一押しお願いします。
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